Teste humano da edição de DNA CRISPR acelerando rapidamente

CRISPR
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Outra espécie de corrida armamentista está mudando o genoma humano editando o DNA com a nova tecnologia CRISPR. A Caixa de Pandora já foi aberta e as comportas desatadas.  TN Editor

Depois de sair do IPO de mais de um milhão de dólares no verão, a empresa de edição de genes Intellia Therapeutics está se preparando para testes em humanos de sua tecnologia pré-clínica CRISPR com novas escavações projetadas para ajudar a reforçar suas capacidades de pesquisa.

A biotecnologia, que conta com o apoio e parcerias de empresas como Atlas, Novartis e Regeneron, está em movimento enquanto caminha para o novo instalações de laboratório na 40 Erie Street, em Cambridge, MA.

“O campo da edição do genoma está evoluindo rapidamente e nosso trabalho para desenvolver terapias para pacientes requer que tenhamos a infraestrutura necessária para o crescimento de P&D e nos preparemos para estudos pré-clínicos e testes clínicos”, disse o Dr. Nessan Bermingham, CEO e fundador da Intellia Therapeutics.

“Para alcançar nossos objetivos, continuamos a recrutar os melhores talentos e garantir que nossa força de trabalho de qualidade tenha as instalações e ferramentas necessárias para converter o CRISPR / Cas9 em produtos que transformam a vida.”

A nova instalação foi projetada para permitir que a Intellia prossiga com seus programas científicos e para "continuar a alavancar nossa localização em Massachusetts, juntamente com as principais instituições acadêmicas e de pesquisa biotecnológica", acrescentou o Dr. Bermingham.

A nova sede da Intellia foi projetada especificamente para abrigar seu P&D crescente, equipes de operações e pessoal administrativo, disse a biotecnologia, enquanto se encaminha para os testes clínicos.

A Intellia acrescentou que também manterá as operações em suas instalações atuais na 130 Brookline Street, em Cambridge. As novas pesquisas, no entanto, aumentarão o espaço total de laboratório e escritório da Intellia, do atual 15,000 pés quadrados para mais de 80,000 pés quadrados, permitindo que ela dobre sua equipe para mais de funcionários da 200.

Ela teve sua oferta pública de US $ 108 milhões em maio, dinheiro que será usado para levar adiante programas de P&D para seus candidatos até a apresentação de pelo menos um IND, de acordo com seu documento SEC-1 na época.

A biotecnologia também disse que se concentrará na "aquisição de empresas ou tecnologias" para seus programas de pesquisa.

Isso inclui o progresso de seus candidatos a produtos de tubulação in vivo e ex vivo, bem como o desenvolvimento de suas tecnologias de entrega e da plataforma de edição de genes CRISPR / Cas9.

Um de seus candidatos in vivo, que tem como alvo a amiloidose transtiretina (ATTR), uma doença com risco de vida causada por proteínas transtiretina mal dobradas que se acumulam como fibrilas amilóides em múltiplos órgãos, está sendo co-desenvolvido com Regeneron.

Este é um candidato em potencial que pode ser avançado para testes que permitam o IND nos próximos meses do 12 ao 24, de acordo com a empresa.

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