Nota: A edição de genes em seres humanos vivos é uma ladeira escorregadia, independentemente da lógica usada para justificá-la. Uma vez que um gene replicável é introduzido no corpo, ele pode alterar o DNA de todas as células do corpo e, se herdado, pode transmitir o gene para a prole.
Pequenos frascos de células sanguíneas reparadas recentemente estão prosperando em uma incubadora de Stanford, uma prova de que uma nova técnica poderosa de edição de genes está consertando genes errantes que causam tanto sofrimento humano.
Até recentemente, a terapia genética era trabalhosa, grosseira e insegura para testes em humanos. Mas a nova tecnologia, chamada CRISPR-Cas9, atua como um bisturi microscópico, realizando cirurgias genômicas com precisão, eficiência e acessibilidade antes consideradas inimagináveis.
A pesquisa que está sendo realizada na Faculdade de Medicina de Stanford, liderada pelo Dr. Matthew Porteus, faz parte de um movimento acelerado de pesquisa, possibilitado pelo uso da nova técnica para tentar curar doenças genéticas, como anemia falciforme e distrofia muscular. Esses laboratórios estão avançando constantemente em testes com células e animais, à medida que empresas novatas em biotecnologia levantam grandes somas de dinheiro necessárias para levar as terapias ao mercado.
“Agora, com muitas pessoas - centenas ou milhares de laboratórios - trabalhando com o CRISPR, isso significa que a possibilidade de realmente encontrar uma maneira de curar pacientes de doenças aumenta dramaticamente”, disse Porteus, professor associado de pediatria e pioneiro na edição de genes .
Usando a primeira fábrica de células do campus, a ser concluída nesta primavera, a equipe de Stanford pretende iniciar testes em humanos em 2018. Os pesquisadores têm como alvo duas doenças graves do sangue - anemia falciforme e talassemia beta - e várias doenças que devastam o sistema imunológico sistema.
Enquanto isso, cientistas da Duke University e dois outros laboratórios independentes anunciaram na sexta-feira que estão usando a mesma abordagem para consertar um gene muscular, restaurando a função em ratos com um tipo incurável de distrofia muscular. Suas descobertas foram publicadas na revista Science.
Pesquisadores de Boston estão implantando a ferramenta para tratar uma doença ocular hereditária rara que pode causar cegueira. Outras equipes estão trabalhando para consertar os genes que causam a doença de Huntington, a síndrome de Sanfilippo e a fibrose cística.
Mas sua promessa terapêutica é o que excita a comunidade médica, especialmente à medida que o preço da nova tecnologia cai e o acesso aumenta.
Ele trouxe esperanças no campo da terapia genética, que sofreu um grande revés no 1999 quando Jesse Gelsinger, um adolescente do Arizona com uma doença genética do fígado, teve uma reação fatal ao vírus que os cientistas usaram para inserir um gene corretivo.
Essas abordagens mais antigas não podiam garantir que o novo gene fosse inserido no lugar certo. Também arriscou a interrupção de genes adjacentes.
Embora tenha havido melhorias recentes com duas técnicas mais precisas, elas são demoradas e complicadas.
CRISPR - que significa “repetições palindrômicas curtas regularmente interespaçadas” ou grupos de breves sequências de DNA que são lidas de maneira semelhante para frente e para trás - é o divisor de águas. Com apenas 3 anos de idade, ele funciona como a função de pesquisa e substituição de um computador.
CRISPR tem estado na mira da controvérsia por causa de seu profundo potencial para reorganizar os blocos básicos de construção da vida. Em dezembro, especialistas se reuniram em Washington, DC, para exigir limites para seu uso na criação de novos organismos perigosos ou "bebês projetados".
Do artigo do Mercury News: “Os cientistas planejam colher algumas das células doentes que dão origem ao sangue ou células do sistema imunológico, chamadas células-tronco, da medula óssea de um paciente. Em seguida, o paciente seria submetido a quimioterapia intensiva para matar as células-tronco doentes restantes e dar espaço para novas. ” O que poderia dar errado?
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Do artigo do Mercury News: “Os cientistas planejam colher algumas das células doentes que dão origem ao sangue ou células do sistema imunológico, chamadas células-tronco, da medula óssea de um paciente. Em seguida, o paciente seria submetido a quimioterapia intensiva para matar as células-tronco doentes restantes e dar espaço para novas. ” O que poderia dar errado?