DNA editado pelo CRISPR é infundido no primeiro ser humano

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Criar uma única solução médica é benéfico para alguns pacientes. Criar a tecnologia para infundir diretamente o DNA editado nos seres humanos é imprudente e perigoso em todos os níveis. Uma vez que a tecnologia está pronta para uso, ela não pode ser recolocada. ⁃ Editor TN

As ações da Crispr Therapeutics AG aumentaram depois que a empresa disse que tratou o primeiro humano com a mesma tecnologia genética que compartilha seu nome em um estudo inicial.

A Crispr Therapeutics e a parceira Vertex Pharmaceuticals Inc. disseram na segunda-feira de manhã que o primeiro paciente em um teste com CTX001, uma terapia criada usando a tecnologia Crispr, como tratamento para a doença rara do sangue, a beta talassemia, recebeu o medicamento único. A dupla também anunciou que a inscrição do primeiro paciente começou em um estudo paralelo para o medicamento na doença das células falciformes, com a primeira dosagem em andamento no meio do ano.

“O tratamento do primeiro paciente deste estudo marca um importante marco científico e médico e o início de nossos esforços para cumprir plenamente a promessa das terapias CRISPR / Cas9 como uma nova classe de medicamentos potencialmente transformadores para o tratamento de doenças graves”, Samarth Kulkarni, diretor executivo Oficial da Crispr Therapeutics, disse em comunicado.

A Crispr Therapeutics subiu até 20 por cento, para US $ 38.10, na 9: 56 estou em Nova York após o anúncio, o maior movimento intradiário em mais de um ano. A Peers Editas Medicine Inc. e a Intellia Therapeutics Inc. cresceram até 12 por cento e 7 por cento, respectivamente, após a atualização e um par de opções de biofarma.

A tecnologia tem uma ampla gama de aplicações e capturou a imaginação dos investidores durante boa parte do último ano e meio, apesar de ser usada apenas em modelos animais. A Crispr liderou o movimento de ações e avaliação de mercado no ano passado, quando a palavra "Crispr" se espalhou como fogo nas conversas dos traders.

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