Os geneticistas tecnocratas e transumanos estão salivando para pôr as mãos nessa tecnologia revolucionária que lhes dará controle total e direto sobre o genoma humano e outras formas de vida baseadas em DNA. ⁃ Editor TN
Uma nova forma da ferramenta de edição de genoma CRISPR-Cas9 parece expandir significativamente a gama de doenças que poderiam ser tratadas com a tecnologia, permitindo que os cientistas alterem com precisão qualquer uma das quatro "letras" do DNA em qualquer outra e insira ou exclua qualquer extensão de DNA - tudo com mais eficiência e precisão do que as versões anteriores do CRISPR. Fundamentalmente, relataram os cientistas na segunda-feira, ela consegue tudo isso sem fazer cortes no genoma da dupla hélice, como fazem o CRISPR clássico e muitas de suas ramificações.
Notícias sobre essa “edição principal” começaram a circular entre os CRISPR-ites este mês, quando os inventores o revelaram em uma reunião no Cold Spring Harbor Laboratory. Desde então, "a empolgação tem sido palpável", disse o engenheiro genético Fyodor Urnov, da Universidade da Califórnia, Berkeley, que não participou da pesquisa.
“Não posso exagerar o significado disso”, disse ele, comparando a criação de cada vez mais tipos de tecnologias de edição de genoma à criação de super-heróis com poderes diferentes: “Este poderia ser um Avenger bastante útil para a edição de genoma. comunidade, especialmente na tradução de pesquisas básicas para a clínica ”, para curar doenças que variam da célula falciforme à fibrose cística.
Os inventores da edição principal, liderados por David Liu, do Broad Institute of MIT, e Harvard, e pós-doutorando Dr. Andrew Anzalone, dizem que tem o potencial de corrigir 89% das variações genéticas conhecidas no DNA causadoras de doenças, a partir do erro de ortografia de uma letra que causa células falciformes às supérfluas quatro letras que causam a doença de Tay-Sachs. Ao todo, eles relatam fazer edições 175 em células humanas e de ratos.
"Existem mais de alterações no DNA 75,000 associadas a doenças genéticas", disse Liu a repórteres antes da publicação online na natureza descrevendo editores principais. "Coletivamente, eles cobrem tudo isso."
A edição principal melhora o CRISPR-Cas9 (e todos os ajustes que os pesquisadores fizeram nos últimos sete anos) de várias maneiras cruciais, disse Liu. Ele pode transformar qualquer um dos quatro nucleotídeos do DNA, ou "letras" - denotadas A, T, C e G - em qualquer outro, um total de possibilidades 12.
Uma das invenções anteriores do CRISPR de Liu, chamada edição de base, pode fazer apenas quatro dessas alterações: C para T, T para C, A para G e G para A. Não pode, por exemplo, corrigir a mutação causadora de células falciformes no gene da hemoglobina, que requer a alteração de um T para um A em um local preciso.
"A edição principal", disse Urnov, "é excelente para o reparo de [tais] mutações pontuais", que são a causa de algumas doenças genéticas herdadas da 7,000.
Ao contrário de outras formas de CRISPR, os editores principais fazem facilmente esses reparos em células não-divisórias, como neurônios e células musculares, que os pesquisadores de edição de genomas estão buscando como alvos para o tratamento de doenças que variam da distrofia muscular de Duchenne à síndrome de Rett.
Além de alterar um nucleotídeo para outro, os editores principais podem remover um número preciso de nucleotídeos de um local preciso no genoma. Por exemplo, os cientistas da Broad removeram (das células humanas que crescem em placas de laboratório) os quatro nucleotídeos no gene HEXA que causam a doença de Tay-Sachs. Em outros lugares, eles conseguiram remover até o 80.
"Parece que a edição privilegiada oferecerá novos recursos à comunidade de edição do genoma", disse o bioquímico Benjamin Kleinstiver, do Hospital Geral de Massachusetts, cuja pesquisa se concentra em transformar a edição do genoma em "medicina molecular".
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