Novas experiências nos EUA visam criar embriões humanos editados por genes

Um cientista de Nova York está conduzindo experimentos projetados para modificar o DNA de embriões humanos como um passo em direção à prevenção de doenças herdadas, segundo a NPR.

Por enquanto, o trabalho está confinado a um laboratório. Mas a pesquisa, se bem-sucedida, marcaria outro passo para transformar o CRISPR, uma poderosa forma de edição de genes, em uma ferramenta para tratamento médico.

Um cientista chinês provocou indignação internacional em novembro, quando anunciou que ele havia usado a mesma técnica para criar os primeiros bebês humanos com edição genética do mundo. Ele disse que seu objetivo era protegê-los da infecção pelo HIV, uma afirmação que foi criticada porque existem maneiras seguras, eficazes e muito menos controversas de atingir esse objetivo.

Em contraste, Dieter Egli, um biólogo do desenvolvimento da Universidade de Columbia, diz que está conduzindo seus experimentos "para fins de pesquisa". Ele quer determinar se CRISPR pode reparar com segurança mutações em embriões humanos para impedir que doenças genéticas sejam transmitidas por gerações.

Até agora, Egli impediu que qualquer embrião modificado se desenvolvesse além de um dia para que ele pudesse estudá-los.

“No momento, não estamos tentando fazer bebês. Nenhuma dessas células vai para o útero de uma pessoa ”, diz ele.

Mas, se a abordagem for bem-sucedida, Egli provavelmente permitirá que os embriões editados se desenvolvam ainda mais para continuar sua pesquisa.

Egli espera que os médicos algum dia possam editar o DNA humano embrionário para evitar muitas doenças congênitas, como Doença de Tay-Sachs, fibrose cística e Doença de Huntington.

No laboratório, Egli está tentando consertar um dos defeitos genéticos que causam retinite pigmentosa, uma forma herdada de cegueira. Se funcionar, a esperança é que a abordagem possa ajudar pessoas cegas portadoras da mutação a ter filhos geneticamente relacionados, cuja visão é normal.

“Prevenir as formas hereditárias de cegueira seria maravilhoso - muito importante para as famílias afetadas”, diz Egli.

Mas é provável que isso leve anos de pesquisas adicionais para demonstrar que a técnica é eficaz e segura.

No entanto, mesmo esse tipo de pesquisa básica é controverso.

“Isso é realmente preocupante”, diz Fyodor Urnov, diretor associado da Instituto Altius de Ciências Biomédicas Em seattle. Ele teme que tais experimentos possam incentivar cientistas mais irresponsáveis ​​a usarem mal as tecnologias de edição de genes.

“Como aprendemos com os eventos na China, não é mais uma hipótese de que alguém simplesmente seguirá em frente e se tornará desonesto e fará algo perigoso, imprudente, antiético”, diz Urnov.

A pesquisa de Egli é revisada com antecedência e supervisionada por um painel de outros cientistas e bioeticistas da Columbia.

Enquanto o debate sobre pesquisas como a de Egli continua, as Academias Nacionais de Ciência, Engenharia e Medicina dos Estados Unidos, a Organização Mundial de Saúde e outras estão tentando desenvolver padrões detalhados sobre como os cientistas devem editar ética e segurança os embriões humanos.

Alguns bioeticistas e cientistas estão pedindo uma moratória global explícita na criação de mais bebês editados por genes. Outros, como Urnov, gostariam de ver um hiato na pesquisa básica.

O governo dos EUA proíbe o uso de financiamento federal para pesquisas envolvendo embriões humanos. Mas a edição de genes de embriões humanos pode ser feita usando financiamento privado. A Administração de Alimentos e Medicamentos está proibida de considerar estudos que envolvam o uso de embriões humanos geneticamente modificados para criar uma gravidez. Mas as leis que governam a criação de bebês geneticamente modificados variam amplamente internacionalmente.

Egli está bem ciente de que seu trabalho pode ser controverso para algumas pessoas. Para tentar ser completamente transparente sobre seus experimentos, Egli convidou recentemente a NPR para seu laboratório para uma análise exclusiva de suas pesquisas.

“Não podemos simplesmente fazer a edição e esperar que tudo dê certo e implantar isso em um útero. Isso não é responsável ”, diz Egli. “Temos que primeiro fazer os estudos básicos de pesquisa para ver o que acontece. É isso que estamos fazendo aqui. ”

Para mostrar à NPR o que ele está fazendo, certa manhã, Egli empurra a porta de uma minúscula sala sem janelas no sexto andar de uma das torres de pesquisa do Columbia em Upper Manhattan. O laboratório está abarrotado de equipamentos científicos, incluindo dois microscópios.

Egli agarra luvas de borracha azul e abre um cilindro de metal gelado segurando ovos humanos congelados.

“Vou usar luvas porque queremos manter as coisas limpas”, diz ele.

Para começar seu experimento, Egli inicia o processo longo e lento de descongelar os ovos humanos congelados que foram doados para pesquisa. Após várias horas de trabalho cuidadoso e espera, Egli preparou os ovos 15 para seu experimento.

Depois de montar um grande microscópio, Egli desliza um prato de vidro redondo sob a lente. O prato contém esperma de um cego que carrega a mutação que Egli está tentando corrigir. Ele também possui a ferramenta de edição de genes CRISPR.

“Estou começando com apenas um ovo”, diz ele, enquanto coloca delicadamente o primeiro ovo descongelado no prato.

“É uma célula linda”, diz Egli, apontando para uma imagem ampliada do ovo em um monitor de computador. “Eu diria que é uma das células mais bonitas.”

Egli manobra uma pequena agulha de vidro projetando-se na lateral do prato do microscópio em direção a um dos espermatozoides. “Então você pode ver um espermatozóide se movendo aqui”, ele diz. “Agora estou pegando. O esperma está na agulha. Agora estou mergulhando na ferramenta CRISPR. ”

Uma vez que o esperma está dentro da agulha com a ferramenta de edição de genes CRISPR, Egli aponta a ponta da agulha para o óvulo. "Ah não!" ele exclama com um suspiro. "O esperma está nadando para longe."

Ele procura no prato pelo esperma errante.

“Oh, aqui está,” ele diz enquanto puxa o esperma de volta para a agulha.

Em seguida, Egli perfura delicadamente o ovo com a agulha. “A membrana está rompida - rompida. Lá vamos nós ”, diz Egli enquanto injeta o esperma e a ferramenta CRISPR no óvulo. Ele dá um suspiro de alívio.

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